لديه دم جديد.
وقال مستشفى لونغ آيلاند إنه يدير علاجًا للعلاج الجيني ليفجنيا المتغيرة للحياة ، وقد قضى على مرض الخلايا المنجلية بنجاح من رجل لوريلتون.
قال مركز كوهين الطبي للطفل إن المريض سيباستيان بيوزيل ، 21 عامًا ، هو أول من تلقى New Yorker قد تلقى علاجًا اختراقًا ، وكان هذا المنصب أول من تقرير.
وقال الدكتور جيفري ليبتون ، مدير الأورام في أمراض الدم في المركز وزراعة الخلايا الجذعية: “هذا إصلاح”. “الأدوية الأخرى تعدل المرض ، لكن هذا علاج … أظن أن هذا سيحل محل عمليات زرع نخاع العظام في الوقت المناسب.”
كان Beauzile أول من أزمه من حالته الشديدة من الخلية المنجلية كطفل عمره 4 أشهر. وقال إنه منذ ذلك الحين ، كان دائمًا داخل وخارج منشأة نورثويل في نيو هايد بارك.
“في كثير من الأحيان ، كان الألم 10 من أصل 10” ، قال. “شعر ظهري بأن شخصًا ما كان إما أن يسحب عليه أو يعلق عليه ، سيشعر صدري بأن شخصًا ما يجلس عليه”.
لم يستطع السفر دون الذهاب إلى المستشفى ، واجه صعوبة في العمل ، واضطر إلى التوقف عن الذهاب إلى كلية كوينز المجتمعية بسبب القضايا المتكررة مع المرض ، مما جعل حياته صعبة إلى حد كبير.
“على الرغم من أنه جرب العديد من العلاجات ، لم يكن أي منهم يعمل” ، قال الدكتور بانو أيغون ، رئيس أمراض الدم المساعد.
“لذلك عندما أصبح العلاج الجيني متاحًا عندما تمت الموافقة على إدارة الأغذية والعقاقير (في أواخر عام 2023) ، كان سيباستيان أول مريض في أذهاننا … حتى يتمكن من تغيير حياته بشكل كبير.”
خلية سهلة
قال المسؤولون إن ليفجنيا تخلق جينًا جديدًا وصحيًا يتم إدخاله في الخلايا الأم التي تتواصل مع الخلايا الجذعية لخلايا الدم الحمراء المصاب بالمرض بدلاً من الإجراءات المؤلمة مثل عمليات زرع نخاع العظام. أوضح Aygun أن المعالجة المعتمدة حديثًا تكلف “الملايين” من خلال التأمين.
كان لدى Beauzile مشاعر مختلطة في أوائل عام 2024 عندما أخبرت عن الخيار الذي سيستغرق ما يقرب من عام من العلاجات. لقد كان متحمسًا بالتأكيد لفرصة لمستقبل أكثر إشراقًا ، لكنه كان قلقًا بشأن الحاجة إلى المرور لمدة أسبوع من العلاج الكيميائي لإزالة خلاياه الجذعية القديمة.
“في البداية ، كان الأمر قليلاً من الانتقاء. لكن الأطباء تحدثوا معي حول هذا الموضوع ، أخبرني ما هي الآثار الجانبية ، وكنت مثل ، “لماذا لا؟” ، قال بوسلي ، الذي قضى وقتًا في بناء مستشفى ليغو ولعب ألعاب “دراجون بول ز”.
“بصراحة ، لم يكن بهذا السوء.”
لعدة أشهر ، تم استنزاف الخلايا بشكل دوري من دم Beauzile وأرسلت إلى مختبر لإدخال الجينات.
في أواخر ديسمبر ، تم إعادة إحياءهم بنجاح في غضون دقائق.
“الآن ينتج الهيموغلوبين البالغ الطبيعي في خلاياه الأم. قال الدكتور أيغون: “تراه في دمه أيضًا”. “لهذا السبب لا يعاني من أي أعراض تتعلق بمرض الخلية المنجلية.”
للتأكيدات ، كان على Beauzile البقاء في المستشفى لمدة شهر آخر وقال إن 13 يناير كان اليوم الذي شعر فيه كرجل جديد عندما بدأت الأمور.
وقال “عندما حصلت على زنزانتي ، كان الأمر بمثابة تجربة خارج الجسم … مثل عيد ميلاد ثان”.
“لم أعد أشعر بالألم. لقد تمكنت من القيام بالكثير من الأشياء الجديدة “، أضاف Beazile عن العمل دون أي مشاكل ولدي الفرصة الأولى لقضاء إجازة.
كما أنه يتطلع إلى إعادة التعبير في المدرسة لمواصلة مهنة طبية ، مستوحاة من رحلته الخاصة.
“خاصة مع الأطفال الذين لديهم خلايا المنجل ، أشعر أنه إذا كان لديهم شخص عانى ما يعانون منه ، مروا بما يمرون به ، ثم يمكن أن أكون هذا النموذج.”
