وافقت إدارة الغذاء والدواء يوم الخميس على علاج الزهايمر Leqembi ، وهو قرار محوري من المتوقع أن يوسع الوصول إلى الدواء باهظ الثمن لكبار السن من الأمريكيين.
وعد Medicare بالبدء في تغطية Leqembi ، مع بعض الشروط ، في نفس اليوم الذي وافقت فيه إدارة الغذاء والدواء على العلاج بالأجسام المضادة. يتكون Leqembi من قبل شركة الأدوية اليابانية Eisai وشريكها في كامبريدج ، ماساتشوستس ، بيوجين.
Leqembi هو أول علاج بالأجسام المضادة لمرض الزهايمر يحصل على موافقة كاملة من إدارة الغذاء والدواء. كما أنه أول عقار من هذا القبيل يُتوقع أن يحظى بتغطية واسعة من خلال Medicare.
تعد تغطية الرعاية الطبية خطوة حاسمة لمساعدة كبار السن من الأمريكيين المصابين بمرض الزهايمر المبكر على دفع تكاليف العلاج. مع متوسط دخل يبلغ حوالي 30 ألف دولار ، لا يستطيع معظم الأشخاص في برنامج ميديكير تحمل السعر السنوي البالغ 26500 دولار من Leqembi الذي حدده Eisai بدون تغطية تأمينية.
Leqembi ليس علاجا. أبطأ العلاج التدهور المعرفي من مرض الزهايمر المبكر بنسبة 27 ٪ على مدار 18 شهرًا خلال تجربة إيساي السريرية. يستهدف الجسم المضاد ، الذي يتم إعطاؤه مرتين شهريًا عن طريق التسريب في الوريد ، بروتينًا يسمى الأميلويد المرتبط بمرض الزهايمر.
قالت جوانا بايك ، رئيسة جمعية الزهايمر ، جماعة الضغط التي تدافع عن الأشخاص المتعايشين مع المرض ، على الرغم من أن Leqembi ليس علاجًا ، إلا أنه سيساعد المرضى في المراحل المبكرة من المرض على الحفاظ على استقلاليتهم ، وإدارة حياتهم اليومية وقضاء المزيد من الوقت مع عائلاتهم.
وقال بايك في بيان يوم الخميس “هذا يمنح الناس أشهرًا للتعرف على أزواجهم وأطفالهم وأحفادهم”. “وهذا يعني أيضًا مزيدًا من الوقت للشخص للقيادة بأمان ودقة وسرعة لرعاية أموال الأسرة والمشاركة بشكل كامل في الهوايات والاهتمامات.”
لكن العلاج ينطوي على مخاطر جسيمة تتمثل في تورم المخ ونزيفه. توفي ثلاثة مرضى شاركوا في دراسة إيساي. قال علماء إدارة الغذاء والدواء الأمريكية إنه من غير الواضح ما إذا كان Leqembi قد لعب دورًا في هذه الوفيات.
مرض الزهايمر هو السبب الأكثر شيوعًا للخرف بين كبار السن والسبب الرئيسي السادس للوفاة في الولايات المتحدة ، وفقًا لإدارة الغذاء والدواء.
قال الدكتور ديفيد كنوبمان ، طبيب الأعصاب المتخصص في مرض الزهايمر في Mayo Clinic في مينيسوتا ، إن Leqembi أظهر بوضوح فائدة للمرضى في تجربة Eisai ، على الرغم من أنه حذر من أن فعالية العلاج كانت متواضعة.
قال كنوبمان إن المرضى المشخصين والمطلعين بشكل مناسب يجب أن يكونوا قادرين على اتخاذ قرار بأنفسهم ما إذا كانوا يريدون تناول Leqembi بعد تقييم فوائد ومخاطر العلاج بالإضافة إلى التحديات اللوجستية المحتملة لإيجاد مكان لتلقي الحقن مرتين شهريًا.
تغطية الرعاية الطبية
تخطط Medicare لفرض شروط على كيفية تغطية Leqembi. سيتعين على المرضى المسجلين في برنامج Medicare والذين تم تشخيص إصابتهم بمرض الزهايمر المبكر العثور على مقدم رعاية صحية يشارك في نظام التسجيل الذي يجمع بيانات واقعية عن فوائد الدواء ومخاطره.
النظام مثير للجدل. تشعر جمعية الزهايمر وبعض أعضاء الكونجرس بالقلق من أن هذا المطلب سيخلق حواجز أمام العلاج.
هناك مخاوف من أن عدد مقدمي الرعاية الصحية المشاركين في مثل هذه السجلات سيكون محدودًا ، وأن الناس في المدن الريفية وغيرها من المجتمعات المحرومة سيضطرون إلى السفر لساعات طويلة للعثور على مثل هذا المزود.
لقد وعدت مراكز الرعاية الطبية والخدمات الطبية بإنشاء بوابة على الصعيد الوطني تسهل على مقدمي الرعاية الصحية تقديم البيانات المطلوبة عن المرضى الذين يتلقون Leqembi. قالت الوكالة إن البوابة المجانية للاستخدام ستكون متاحة عندما توافق إدارة الغذاء والدواء على العلاج.
أثارت النائبة آنا إيشو من كاليفورنيا ، العضوة الديمقراطية البارزة في اللجنة الفرعية للصحة في مجلس النواب ، والنائبة نانيت باراجان بولاية كاليفورنيا ، مخاوف في خطاب إلى CMS الشهر الماضي من أن المرضى قد يعانون للعثور على طبيب مشارك في النظام.
عادةً ما يتم تشخيص مرض الزهايمر بمساعدة التصوير المقطعي بالإصدار البوزيتروني للكشف عن بروتين الأميلويد المرتبط بالمرض أو في بعض الحالات باستخدام البزل النخاعي. يغطي برنامج Medicare حاليًا فحص PET واحدًا لكل عمر للخرف. من غير الواضح ما إذا كان البرنامج يخطط لتغيير تلك السياسة.
هناك أيضًا قلق من أنه قد يكون هناك عدد قليل جدًا من الأطباء المتخصصين والمواقع لإدارة الحقن إذا تم تبني Leqembi على نطاق واسع كعلاج وكان طلب المريض على الجسم المضاد مرتفعًا.
قدرت بعض الدراسات أن أوقات الانتظار للعلاج بالأجسام المضادة مثل Leqembi يمكن أن تتراوح من أشهر إلى سنوات على مدى العقد المقبل حسب الطلب.
قال توماس فيليبسون ، الذي نصح مفوض إدارة الغذاء والدواء ومسؤول نظام إدارة المحتوى خلال إدارة بوش الثانية ، إن التسجيل يمثل عقبة غير ضرورية ويجب على ميديكير التخلي عنها ، لكنه لا يعتقد أن هذا المطلب سيخلق حاجزًا لا يمكن التغلب عليه للمرضى الذين يصلون إلى ليكيمبي.
قال فيليبسون ، الخبير في اقتصاديات الرعاية الصحية بجامعة شيكاغو ، إنه إذا كان الطلب على Leqembi مرتفعًا ، فسيكون لدى الأطباء حافز للمشاركة في التسجيل وستريد شركات الأدوية المساعدة.
وقال إن مدى ارتفاع الطلب على Leqembi غير مؤكد. وقال إن العائلات التي تشعر بالقلق من الآثار الجانبية الخطيرة قد تختار عدم تناول العلاج ، في حين أن آخرين سيقررون الفوائد تفوق تلك المخاطر.
التكلفة العالية
كما أن سعر Leqembi وملف تعريف الفوائد والمخاطر للعلاج مثيران للجدل.
لا يزال بإمكان المرضى مواجهة ما يصل إلى 6600 دولار من التكاليف السنوية الخاصة بـ Leqembi حتى مع تغطية الرعاية الطبية ، وفقًا لدراسة نُشرت في مجلة JAMA Internal Medicine. قدرت الدراسة أن العلاج قد يكلف Medicare ما يصل إلى 5 مليارات دولار سنويًا اعتمادًا على عدد الأشخاص الذين يتلقون الحقن.
وصف السناتور بيرني ساندرز ، رئيس لجنة الصحة بمجلس الشيوخ ، سعر Leqembi بأنه “غير معقول” وفي رسالة الشهر الماضي طلب من وزير الصحة والخدمات الإنسانية Xavier Becerra اتخاذ إجراءات لتقليل التكلفة.
قال ساندرز إن التكاليف التي يدفعها المريض من الجيب مقابل Leqembi ستبلغ سدس إجمالي الدخل السنوي لكبار السن ، وأشار إلى أن التكلفة المرتفعة للعلاج قد تزيد من أقساط التأمين على الجميع في برنامج Medicare.
يقول Eisai إن سعر القائمة السنوية لـ Leqembi البالغ 26500 دولار هو أقل من تقدير الشركة البالغ 37600 دولار للقيمة الإجمالية للعلاج لكل مريض. معهد المراجعة السريرية والاقتصادية ، وهي منظمة غير ربحية تحلل تكاليف الرعاية الصحية ، وقدرت في أبريل أنه يجب أن يتراوح سعرها بين 8900 و 21500 دولار في السنة.
قال Philipson إن تأخير تغطية Medicare لـ Leqembi سيؤدي إلى زيادة الإنفاق على الرعاية الصحية حيث يتطور الأشخاص المصابون بمرض الزهايمر الخفيف ، والذي يمكن إدارته في المنزل ، إلى مرض أكثر خطورة يتطلب رعاية منزلية تمريضية باهظة الثمن.
قدر فيليبسون وزملاؤه في جامعة شيكاغو أن تأخير تغطية الرعاية الطبية للعلاجات بالأجسام المضادة لمرض الزهايمر لمدة عام سيؤدي إلى زيادة الإنفاق بمقدار 6.8 مليار دولار. بحلول عام 2040 ، سيرتفع الإنفاق على الرعاية الصحية بمقدار 248 مليار دولار.
فائدة سريرية
وتأتي موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) الكاملة يوم الخميس بعد أن صوتت لجنة من ستة مستشارين خارجيين بالإجماع في يونيو لدعم الفائدة السريرية للعقار للمرضى. كانت اللجنة صغيرة بشكل غير عادي لأن بعض الأعضاء تنحوا عن أنفسهم بسبب تضارب المصالح.
صرحت الأكاديمية الأمريكية لطب الأعصاب في رسالة في فبراير إلى CMS أن هناك إجماعًا بين خبرائها على أن تجربة Eisai السريرية لـ Leqembi كانت مصممة جيدًا وأن النتائج كانت “مهمة من الناحية السريرية والإحصائية”.
عارضت بعض المجموعات غير الربحية مثل Public Citizen ، وهي منظمة للدفاع عن المستهلك ، بشدة موافقة إدارة الغذاء والدواء على Leqembi. وقال ممثل من بابليك سيتيزن للجنة الاستشارية إن الدليل على فائدة الدواء لا يفوق المخاطر الكبيرة لتورم الدماغ ونزيفه.
وقال ممثلون من المركز الوطني للبحوث الصحية والأطباء في أمريكا ، وهي أيضًا منظمات غير ربحية ، للجنة إن التجربة السريرية لـ Eisai لم تشمل عددًا كافيًا من المرضى السود ، الذين هم أكثر عرضة للإصابة بمرض الزهايمر.
تمت الموافقة على Leqembi تقنيًا في السوق الأمريكية منذ يناير ، عندما قامت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بإجازة العلاج في إطار مسار متسارع. تستخدم إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) الموافقات المعجلة لتوفير الوقت وإيصال الأدوية للمرضى الذين يعانون من أمراض خطيرة بشكل أسرع.
لكن Medicare رفضت تغطية Leqembi في ذلك الوقت ، وطلبت المزيد من الأدلة على أن العلاج المكلف كان له فائدة سريرية حقيقية للمرضى الذين يفوقون المخاطر.
تنبع سياسة التغطية الحذرة للبرنامج من موافقة إدارة الغذاء والدواء (FDA) المثيرة للجدل في عام 2021 على علاج آخر للأجسام المضادة لمرض الزهايمر يسمى Aduhelm ، والذي قدمه أيضًا Eisai و Biogen.
رفضت اللجنة الاستشارية لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) الموافقة على Aduhelm لأن البيانات لا تدعم فائدة سريرية للمرضى. استقال ثلاثة مستشارين بعد قرار الوكالة بالموافقة على العلاج بأي حال.
كنوبمان هو أحد المستشارين الذين استقالوا بسبب قرار إدارة الغذاء والدواء بشأن أدوهلم. قال إن بيانات Leqembi مختلفة. قال كنوبمان إن إيساي أجرى تجربة نظيفة أظهرت أن الجسم المضاد له فائدة سريرية متواضعة للمرضى.
وجد تحقيق أجراه الكونجرس في وقت لاحق أن موافقة إدارة الغذاء والدواء على أدوهلم كانت “مليئة بالمخالفات”.
قال ساندرز ، في رسالته إلى بيسيرا ، إن إدارة الغذاء والدواء “لديها مسؤولية خاصة لاستعادة ثقة الجمهور بعد علاقتها غير المناسبة مع Biogen أثناء مراجعة الوكالة لعقار سابق لمرض الزهايمر ، Aduhelm”.
