في نهاية عام 2023، شهدنا لحظة مهمة في تاريخ الطب: فللمرة الأولى، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على علاج يستخدم تحرير الجينات بتقنية كريسبر. تم تطوير هذا العلاج الجديد بواسطة شركتي Crispr Therapeutics وVertex Pharmaceuticals لعلاج مرض فقر الدم المنجلي، وهو مرض ناجم عن طفرة مكونة من حرف واحد في الشفرة الوراثية التي تم فهمها منذ فترة طويلة ولكن تم إهمالها من قبل مجتمع البحث لعقود من الزمن.
يعد هذا إنجازًا رئيسيًا لتحرير الجينات في الطب، وتحديدًا لمجتمع مرضى فقر الدم المنجلي، الذين انتظروا منذ فترة طويلة خيارات علاجية أفضل. التوقعات لهذا العلاج أفضل مما كنا نأمل. فيكتوريا جراي، واحدة من أوائل المرضى في الولايات المتحدة الذين تلقوا العلاج في تجربة سريرية، لم تعد تظهر عليها الأعراض بعد أربع سنوات. في الواقع، قد لا يكون هذا مجرد علاج، بل علاج.
هناك المزيد من العلاجات المعتمدة على تقنية كريسبر تقترب من نهايتها، حيث تعالج حالات مثل ارتفاع نسبة الكوليسترول، والأمراض الالتهابية، والالتهابات المزمنة. لكن الوقت لم يحن بعد لتحقيق النصر في مجال علاجات تحرير الجينات: فالسباق قد بدأ للتو.
اسمحوا لي أن أضع هذا في السياق. عندما نشرت أنا وزملائي كيف يمكن استخدام كريسبر لتحرير الجينوم في عام 2012، لم يكن بوسعنا أن نتخيل أنه بعد 11 عاما فقط سيكون هناك علاج معتمد في سوق الولايات المتحدة. في مخطط البحث الطبي، هذا الجدول الزمني من الورق إلى المريض سريع بشكل لا يصدق. لكن “السريع” يعتمد على وجهة نظرك. أتلقى كل أسبوع رسائل بريد إلكتروني من أشخاص من جميع أنحاء العالم يأملون في أن تتمكن Crispr من مساعدتهم وأطفالهم وأولياء أمورهم وأصدقائهم. ونظرًا لأنه يمكن تكييف تقنية كريسبر بسهولة لاستهداف مناطق مختلفة من الجينوم، فإنها تعطي أملًا جديدًا للأشخاص الذين يعانون من أمراض وراثية نادرة ومهملة. علاج واحد خلال 12 عامًا ليس بالسرعة الكافية إذا كنت أنت من ينتظر.
من المتوقع أن يتكلف علاج مرض فقر الدم المنجلي أكثر من 2 مليون دولار لكل مريض، ولا يمتلك سوى عدد قليل من المرافق في الولايات المتحدة القدرة التكنولوجية على توفيره. نرى دورة معينة مرارًا وتكرارًا: الموجة الأولى من التكنولوجيا الجديدة التي تصل إلى السوق باهظة الثمن ولا يمكن لمعظم الناس الوصول إليها. قبل خمسة عشر عامًا، كان الهاتف الذكي عنصرًا فاخرًا؛ الآن 85% من سكان الكوكب يملكون واحدًا. وعلى نحو مماثل، أصبحت أجهزة الكمبيوتر المحمولة والأجهزة اللوحية، التي كانت في السابق حكرا على الأثرياء، منتشرة في كل مكان في مختلف أنحاء العالم.
ولكن الأدوية المنقذة للحياة لا يمكن التعامل معها باعتبارها ترفاً، ولا يمكننا ببساطة أن ننتظر حتى نسمح لقوى السوق بدفع الأسعار إلى الانخفاض بمرور الوقت. في عام 2024، سنشهد وصول المزيد من علاجات الموجة الأولى باهظة الثمن إلى السوق، لكن الباحثين يتطلعون بالفعل إلى الموجة الثانية: علاجات مصممة لتكون ميسورة التكلفة ويمكن الوصول إليها. وسوف تشكل التكنولوجيات الجديدة التي تسمح بتسليم علاجات تحرير الجينات وتحسين التصنيع في الجسم الحي عاملاً أساسياً في خفض الأسعار، وكذلك الشراكات الفريدة بين الجامعات والحكومة والصناعة، مع القدرة على تحمل التكاليف كهدف مشترك. لا يكفي أن تصنع الأدوات ببساطة. وعلينا أن نضمن وصولها إلى من هم في أمس الحاجة إليها.
