افتح ملخص المحرر مجانًا
رولا خلف، محررة الفايننشال تايمز، تختار قصصها المفضلة في هذه النشرة الأسبوعية.
من المقرر أن يصل سعر العلاج الجيني الجديد لعلاج مرض وراثي نادر للغاية يهاجم الجهاز العصبي المركزي للأطفال الصغار إلى 4.25 مليون دولار في الولايات المتحدة، مما يجعله أغلى دواء في التاريخ.
أصبح Lenmeldy من شركة Orchard Therapeutics هذا الأسبوع أول دواء معتمد في الولايات المتحدة لعلاج حثل المادة البيضاء متبدل اللون (MLD)، وهو اضطراب وراثي قاتل يؤثر على ما متوسطه 40 طفلاً حديث الولادة سنويًا في الولايات المتحدة.
يتسبب الشكل الأكثر خطورة من مرض MLD في فقدان الأطفال في مرحلة الطفولة المتأخرة لجميع وظائفهم الحركية وتدهورهم إلى حالة إنباتية، مما يتطلب في النهاية رعاية مكثفة على مدار الساعة. وهو قاتل بالنسبة لغالبية المرضى بعد خمس سنوات من ظهور الأعراض.
وقالت شركة أوركارد، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية مقرها المملكة المتحدة، والتي اشترتها مؤخراً مجموعة الأدوية اليابانية كيوا كيرين، إن الافتقار إلى علاجات أخرى لمرض MLD يبرر السعر. لكن القرار يشعل الجدل من جديد حول تسعير العلاجات الخلوية والجينية، التي تقدم علاجات ثورية جديدة، وأحيانًا علاجات للمرضى الذين ليس لديهم سوى عدد قليل جدًا من الخيارات الأخرى.
ومن بين أغلى العلاجات الجينية المعتمدة، علاج الهيموفيليا بي من شركة يونيكيور، هيمجينيكس، بسعر 3.5 مليون دولار، وعقار الثلاسيميا زينتيجلو من إنتاج بلوبيرد، بسعر 2.8 مليون دولار.
قال بوبي جاسبار، المؤسس المشارك والرئيس التنفيذي لشركة Orchard، إن Lenmeldy كان “دواءً متحولًا للنموذج”، مضيفًا أن الشركة “ملتزمة بتمكين الوصول الواسع والسريع والمستدام إلى هذا العلاج المهم للمرضى المؤهلين الذين يعانون من بداية مبكرة لمرض MLD”. في الولايات المتحدة”.
حصل علاج Orchard’s MLD على قائمة أسعار تصل إلى 3.9 مليون دولار عندما تمت الموافقة عليه في جميع أنحاء أوروبا في عام 2020 تحت الاسم التجاري Libmeldy، لكن الأنظمة الصحية الوطنية تفاوضت على تخفيضات كبيرة. وفي ألمانيا وصل سعره إلى 2.4 مليون يورو.
واستشهد أوركارد بمراجعة أجراها معهد المراجعة السريرية والاقتصادية (ICER)، وهي منظمة أمريكية غير ربحية تحاول حساب سعر عادل للأدوية، والتي خلصت العام الماضي إلى أن دواء لينميلدي سيكون فعالاً من حيث التكلفة إذا كان سعره يتراوح بين 2.3 مليون دولار و3.9 مليون دولار. .
وقال جاسبار لصحيفة فاينانشيال تايمز إن شركة أوركارد “أخذت على عاتقها دائمًا” تقييم ICER، لكنها قررت تسعير الدواء بسعر أعلى. وقال: “هذه هي قائمة الأسعار لدينا، وسوف ندخل في مناقشات مع الدافعين، وستكون هناك تخفيضات سرية”.
وأضاف غاسبار أنه بدون لينميلدي، “سيموت كل هؤلاء الأطفال إما في العقد الأول أو الثاني من حياتهم وهذا كل شيء”. “حتى ظهور هذا الدواء، لم يكن هناك شيء متاح لهؤلاء الأطفال، ولا توجد طريقة لوقف هذا التدهور المستمر.”
وفي الأشهر التسعة حتى نهاية سبتمبر/أيلول، حقق الدواء إيرادات بقيمة 12.7 مليون دولار، حسبما قال أوركارد في نتائج الربع الثالث في نوفمبر/تشرين الثاني الماضي.
قال بينيت سميث، النائب الأول لمؤسسة Orchard: “يضع MLD عبئًا عاطفيًا واقتصاديًا هائلاً على الأسر ومقدمي الرعاية – الذين يواجهون خسارة كبيرة في الأجور ونفقات إضافية كل عام مع تقدم المرض – وكل ذلك أثناء التعامل مع الألم الذي لا يمكن قياسه لفقدان أطفالهم”. الرئيس والمدير العام لأمريكا الشمالية.
يعمل Lenmeldy عن طريق إدخال نسخة معدلة وراثيا من الجين الذي يسبب MLD في الخلايا الجذعية لدم المريض وتوصيلها عن طريق التسريب. في تجربة أجريت على 37 مريضًا من الأطفال الذين يعانون من بداية مبكرة لمرض MLD وتم علاجهم باستخدام Lenmeldy، كان جميع الأطفال على قيد الحياة في سن السادسة، مقارنة بـ 58% فقط في المجموعة الضابطة. وفي سن الخامسة، كان 71% من المرضى قادرين على المشي دون مساعدة، وكان 85% منهم يتمتعون بنتائج طبيعية في اللغة والإدراك.
