افتح ملخص المحرر مجانًا
رولا خلف، محررة الفايننشال تايمز، تختار قصصها المفضلة في هذه النشرة الأسبوعية.
وهو داء قبيح اسمه قبيح. ولكن بعد سنوات من المحاولة، بدأت صناعة الأدوية في التعامل مع مشكلة مرض الكبد الدهني التي تبلغ قيمتها مليارات الدولارات.
وفي هذا الشهر، أصبحت شركة مادريجال للتكنولوجيا الحيوية، ومقرها ولاية بنسلفانيا، أول شركة تحصل على الموافقة على علاج التهاب الكبد الدهني المرتبط بخلل التمثيل الغذائي (MASH). هناك حاجة ماسة إلى هذا الاختراق. ويؤثر مرض الكبد هذا بالفعل على واحد من كل 20 شخصًا بالغًا في العالم، ويتزايد انتشاره مع السمنة.
سيحقق مادريجال أقصى استفادة من بدايته. وهي الآن تجمع 600 مليون دولار لإطلاق عقارها الرائد Rezdiffra في الولايات المتحدة. وتبلغ القيمة السوقية لشركة مادريجال حوالي 5.1 مليار دولار. لكن بيانات بلومبرج الخاصة بأهداف الأسعار التي حددها المحللون لمدة 12 شهرًا من شأنها أن ترفع ذلك الرقم بأكثر من الثلث.
وهذا يمكن تبريره. لنفترض أن الدواء، الذي من المقرر أن يُباع بمبلغ 47400 دولار سنويا، سيحقق مبيعات بقيمة 4.5 مليار دولار في عام 2030. ثم قم بتطبيق مضاعف مبيعات المركبات الكهربائية 2.7 مرة في عام 2030 لمجموعة من شركات التكنولوجيا الحيوية المماثلة المدرجة في قائمة Visible Alpha. بعد خصمها وتعديلها للحصول على النقد، فإن ذلك يعني أن القيمة السوقية لشركة مادريجال تبلغ نحو 7 مليارات دولار.
ومع ذلك، حتى بعد حصولها على الضوء الأخضر من الهيئات التنظيمية الأمريكية، فإن أسهم مادريجال أصبحت أقل بنسبة العُشر عما كانت عليه في نيسان (أبريل) الماضي. ويعكس هذا الإثارة المتزايدة بشأن الفوائد الواسعة النطاق المحتملة لعلاجات السمنة، والتي من شأنها أن تقلل من الحاجة إلى أدوية مخصصة. يتم أيضًا اختبار واحد من كل خمسة من أصل 105 علاجات للسمنة يتم تطويرها من أجل MASH، وفقًا لـ Stat لتعقب أدوية السمنة.
إن الجدل حول دور أدوية السمنة لم يتم تسويته بعد. في تجارب منتصف المرحلة التي أجريت في شهر فبراير، أظهر عقار تيرزباتيد لإنقاص الوزن الذي تنتجه شركة إيلي ليلي نتائج واعدة ضد MASH. ظهرت أيضًا نتائج مبهرة لمجموعة الأدوية الألمانية Boehringer Ingelheim وشركة survodutide التابعة لشركة Zealand Pharma.
لكن MASH (والذي يُعرف أيضًا باسم ناش أو التهاب الكبد الدهني غير الكحولي) هو مرض معقد. وغالبا ما يكون بدون أعراض في مراحله المبكرة، ويسمى بالقاتل الصامت. يمكن أن يؤدي تراكم الجزيئات الدهنية في الكبد إلى الالتهاب، وتراكم الأنسجة الندبية – وهي عملية تسمى التليف – وربما فشل الكبد.
لقد كان MASH أمرًا صعب التصدع. كانت تجربة المرحلة الثانية لعقار سيماجلوتايد من نوفو نورديسك فعالة في حل الالتهاب ولكنها لم تحسن التليف. من الممكن أن يتطلب وقت علاج أطول. وينتظر المستثمرون صدور نتائج تجربة المرحلة الثالثة في وقت لاحق من هذا العام.
قد تكون بعض الأدوية فعالة في المراحل المبكرة من المرض، ولكن ليس في المراحل المتأخرة. كما هو الحال مع السرطان، قد يتطلب MASH مجموعات من الأدوية مصممة خصيصًا لتلبية احتياجات المرضى المختلفة. على الرغم من الهوس بشأن أدوية إنقاص الوزن، لا ينبغي لهذه الأدوية أن تطرح بدائل لمعالجة هذا المرض السيئ.