افتح ملخص المحرر مجانًا
رولا خلف، محررة الفايننشال تايمز، تختار قصصها المفضلة في هذه النشرة الأسبوعية.
ارتفعت أسهم شركة ساريبتا ثيرابيوتيكس للتكنولوجيا الحيوية بما يصل إلى 40 في المائة يوم الخميس بعد أن وافق المنظمون الأمريكيون على طلبها بتوسيع نطاق الوصول إلى علاج جيني بقيمة 3.2 مليون دولار لكل مريض يعالج مرض هزال العضلات النادر.
أعطت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية يوم الخميس الضوء الأخضر لشركة Sarepta Therapeutics لطرح علاجها الجيني Elevidys لضمور العضلات الدوشيني، والذي كان متاحًا بالفعل للأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين أربع وخمس سنوات، لجميع المرضى الذين تتراوح أعمارهم بين أربع سنوات فما فوق.
يتأثر ما يقدر بنحو 15000 طفل وشاب في الولايات المتحدة بمرض دوشين، الذي ينبع من خلل وراثي يتسبب في تآكل ألياف عضلات الجسم، مما يترك العديد من الأطفال يعتمدون على كرسي متحرك في سنوات المراهقة المبكرة وبمتوسط العمر المتوقع. من 22 سنة فقط. وتؤثر هذه الحالة بشكل خاص على الأولاد الصغار، حيث يصاب واحد من كل 3500 مولود ذكر حي.
منحت إدارة الغذاء والدواء موافقة كاملة لشركة Sarepta لتقديم العلاج الجيني Elevidys للأطفال الذين تبلغ أعمارهم أربعة أعوام فما فوق والذين لا يزالون قادرين على المشي، وموافقة سريعة للمرضى الذين تتراوح أعمارهم بين أربعة أعوام وأكثر والذين يستخدمون كرسي متحرك. منذ العام الماضي، سُمح لساريبتا بتقديم العلاج للمرضى المتنقلين الذين تتراوح أعمارهم بين أربعة وخمسة أعوام من خلال عملية الموافقة السريعة التي تجريها إدارة الغذاء والدواء الأمريكية للأدوية المتقدمة التي تستهدف الحالات الخطيرة.
قال دوج إنجرام، الرئيس التنفيذي لشركة ساريبتا، لصحيفة فاينانشيال تايمز إن قرار إدارة الغذاء والدواء كان “أمرًا كانت عائلات دوشين تنتظره لسنوات عديدة”، مضيفًا أنه كان “معلمًا هائلاً في العلاج الجيني بشكل عام”. تمتلك شركة الأدوية السويسرية روش الحقوق العالمية للدواء وتتقدم بطلب لتوسيع علامة تجارية مماثلة في أوروبا.
ارتفعت أسهم ساريبتا بما يصل إلى 42 في المائة بعد ساعات التداول، مما أعطى التكنولوجيا الحيوية قيمة سوقية تزيد على 16 مليار دولار، قبل أن تنخفض قليلاً.
قبل وصول العلاج الجيني لساريبتا، كان الخيار الوحيد لمرضى دوشين هو استخدام المنشطات لإبطاء تطور المرض. لقد ثبت أن العثور على علاجات أكثر فعالية أمر صعب. أعلنت شركة فايزر في وقت سابق من هذا الشهر أن علاجها الجيني الدوشيني فشل في تحسين الوظيفة الحركية في تجربة متأخرة أجريت على 99 طفلاً تتراوح أعمارهم بين أربعة وسبعة أعوام.
سيفتح قرار إدارة الغذاء والدواء سوقًا محتملاً ضخمًا لشركة Sarepta، التي من المتوقع أن تحقق ذروة إيرادات سنوية تبلغ 3.3 مليار دولار في عام 2027، ارتفاعًا من 1.1 مليار دولار في العام الماضي، مدفوعة بمبيعات Elevidys.
ومع ذلك، يعد عقار “إليفيديس” واحدًا من أغلى الأدوية في العالم، وقد تعرضت فعاليته من حيث التكلفة لانتقادات.
كتب ديفيد ريند، كبير المسؤولين الطبيين في معهد المراجعة السريرية والاقتصادية، وهو مؤسسة غير ربحية مؤثرة تعمل على تقييم أسعار الأدوية، الشهر الماضي، أن الدواء جاء “بسعر باهظ” على الرغم من فشله في نقطة النهاية الأساسية التي تم قياسها بواسطة اختبار الوظائف الحركية. .
وقال إنجرام من ساريبتا “إن أي شخص موضوعي وذو عقلية علمية سيدرك أن هذا العلاج يوفر حياة أفضل للمرضى وأنهم يستحقون الوصول إليه”. ونجح “إليفيديس” في اختبارات أخرى، بما في ذلك تحسين سرعة المرضى في المشي مسافة 10 أمتار.
Sarepta هي واحدة من أكبر أسهم شركات التكنولوجيا الحيوية. على هذا النحو، فقد ربطه المحللون كهدف استحواذ محتمل بسبب نجاح Elevidys. وقال إنجرام إن الشركة تريد أن تكون “أسياد مصيرنا”، لكنها “ستفكر في الأمر في حالة طرح أي شيء معنا”.
