احصل على ملخص المحرر مجانًا
تختار رولا خلف، رئيسة تحرير صحيفة الفاينانشال تايمز، قصصها المفضلة في هذه النشرة الأسبوعية.
سيتم تقديم علاج بقيمة 1.7 مليون جنيه إسترليني لاضطراب الدم النادر بيتا ثلاسيميا لمرضى هيئة الخدمات الصحية الوطنية في إنجلترا بعد أن وافقت هيئة مراقبة الإنفاق الصحي في البلاد على أول علاج باستخدام تقنية تحرير الجينات Crispr في أوروبا.
إن قرار المعهد الوطني للتميز في الرعاية الصحية بالتوصية بكاسجيفي، مع الاستمرار في جمع البيانات عن فعالية الدواء من حيث التكلفة، يوضح كيف يقوم بتقييم العلاجات الجينية المبتكرة التي تأتي بتكاليف أولية كبيرة ولكنها قد تشفي المرضى بشكل دائم.
يحد مرض بيتا ثلاسيميا من إنتاج خلايا الدم الحمراء السليمة والهيموجلوبين، اللذين يحملان الأكسجين إلى جميع أنحاء الجسم. ويمكن أن يؤدي إلى مشاكل في النمو والعظام. ويحتاج أولئك الذين يعانون منه بشدة إلى عمليات نقل دم منتظمة.
ويعمل علاج Casgevy، الذي طورته شركة Vertex Pharmaceuticals وCrispr Therapeutics، عن طريق إزالة خلايا المريض من خلال نقل الدم، وتعديلها حتى تتمكن من إنتاج خلايا الدم الحمراء الصحية، ثم إعادة حقن الخلايا مرة أخرى في المريض.
يعتمد العلاج على أداة كريسبر، وهي أداة لقطع الجينات تتمتع بقدرة على تعديل وحذف الأخطاء الجينية المسؤولة عن الاضطرابات الصحية، وقد اكتشف الحائزان على جائزة نوبل جينيفر دودنا وإيمانويل شاربنتييه في عام 2012.
أصبحت وكالة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية في المملكة المتحدة أول هيئة تنظيمية في العالم توافق على عقار Casgevy على أساس السلامة والفعالية لعلاج مرض فقر الدم المنجلي وبيتا ثلاسيميا في نوفمبر 2023. تتخذ الهيئة الوطنية للصحة قرارًا بشأن فعالية الأدوية من حيث التكلفة بالنسبة لهيئة الخدمات الصحية الوطنية.
وحظيت وكالة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية بمتابعة وثيقة من نظيراتها في الاتحاد الأوروبي والولايات المتحدة، وهي وكالة الأدوية الأوروبية وإدارة الغذاء والدواء الأمريكية.
ويعني إعلان هيئة الخدمات الصحية الوطنية يوم الخميس أن ما يصل إلى 460 مريضا من مرضى الثلاسيميا بيتا في هيئة الخدمات الصحية الوطنية سيكونون مؤهلين للحصول على العقار حيث تكون عملية زرع الدم ونخاع العظم مناسبة ولكن لا يتوفر متبرعون. والمصابون في المملكة المتحدة هم في الغالب من أصول عرقية باكستانية وهندية وبنجلاديشية.
في شهر مايو/أيار، أرجأت هيئة مراقبة الإنفاق اتخاذ قرار بشأن الموافقة على استخدام عقار كاسجيفي لعلاج مرض فقر الدم المنجلي، مشيرة إلى الحاجة إلى مزيد من المعلومات من شركة فيرتكس.
يؤثر اضطراب الدم الوراثي على حوالي 17 ألف شخص في إنجلترا وهو أكثر شيوعًا بين الأشخاص من أصول أفريقية أو كاريبية أو شرق أوسطية أو جنوب آسيوية، وفقًا لهيئة الخدمات الصحية الوطنية في إنجلترا.
إن وصف عقار كاسجيفي سيكون مكلفًا: إذ يبلغ سعره المحدد 1,651,000 جنيه إسترليني لكل دورة علاجية، على الرغم من أن هيئة الخدمات الصحية الوطنية وشركة فيرتكس لديهما اتفاقية تجارية سرية لتوفير الدواء بخصم.
ولكن في التجارب السريرية، لم يحتاج معظم المرضى المصابين بهذا المرض إلى عمليات نقل دم إضافية بعد علاجهم بالدواء.
وقالت هيلين نايت، مديرة تقييم الأدوية في المركز الوطني للصحة والرعاية المتميزة، إن كاسجيفي “يمكن أن يمثل علاجًا محتملاً لبعض الأشخاص المصابين بمرض بيتا ثلاسيميا المعتمد على نقل الدم، مما يحررهم من العبء ومخاطر الحاجة إلى عمليات نقل الدم المنتظمة”.
وسيتم تمويل المبادرة من خلال صندوق الأدوية المبتكرة، وهو صندوق مخصص لتمويل هيئة الخدمات الصحية الوطنية تم إنشاؤه في عهد حكومة بوريس جونسون لتوفير أدوية جديدة باهظة الثمن لهيئة الخدمات الصحية الوطنية مع جمع المزيد من البيانات حول فعاليتها من حيث التكلفة.
وقال جيمس ديفيز، الأستاذ المساعد في علم الجينوم بجامعة أكسفورد، إن كاسجيفي يمثل “طريقة جديدة تمامًا لعلاج الأمراض البشرية” ولديه “الإمكانية لاستخدامه في علاج العديد من الأمراض الوراثية الأخرى، لذا فإن هذه الموافقة مهمة حقًا”.
الدواء متاح بالفعل في الولايات المتحدة، في حين وافقت عليه فرنسا بموجب مخطط الوصول المبكر، لكنها لم تتفق بعد على التسعير.
ورحبت ياسمين الشيخ، رئيسة السياسات والشؤون العامة في مؤسسة أنتوني نولان الخيرية لأبحاث الخلايا الجذعية، بموافقة المعهد الوطني للصحة والرعاية الاجتماعية على عقار كاسجيفي، لكنها قالت إن “العلاج الرائد يجب تمويله أيضًا للأشخاص المصابين بمرض فقر الدم المنجلي، حيث يقدم وعودًا ضخمة وهناك حاجة ماسة إليه”.
