باستخدام هذا الموقع ، فإنك توافق على سياسة الخصوصية و شروط الاستخدام .
القبول

انضم الى قائمة المتابعين لتصلك جميع الاخبار مباشرة. اشترك الآن

الخليج ترند
  • الرئيسية
  • اخر الاخبار
  • دوليات
    • الولايات المتحدة
    • اوروبا
    • اسيا
    • كندا
    • افريقيا
  • اقتصاد
    • اسواق
    • شركات
    • الاستثمار
    • العملات المشفرة
  • سياسة

    سياسة

    سياسة

    الرجل المتهم بمحاولة اغتيال ترامب يطلب من القاضية إيلين كانون التنحي عن قضيته

    يطلب الرجل المتهم بالجلوس خلف سياج متصل بسلسلة على حدود ملعب الغولف التابع لدونالد ترامب في فلوريدا ومعه بندقية، بزعم…

    سياسة

    هابرمان: أصبحت لغة ترامب أكثر قتامة

    هابرمان: أصبحت لغة ترامب أكثر قتامة تقول المحللة السياسية لشبكة CNN، ماجي هابرمان، إن لغة الرئيس السابق دونالد ترامب خلال…

    سياسة

    بالنسبة لبايدن، فإن وفاة السنوار تضخ حالة من عدم اليقين – ولكنها أيضًا تفتح بابًا – لحل الصراع في غزة

    على مدار أشهر، ظل المسؤولون الأمريكيون المحبطون الذين يتطلعون إلى إنهاء الحرب في غزة يفكرون بهدوء في السيناريو الوحيد الذي…

    سياسة

    سيتم منح المواطنين اللبنانيين الذين يعيشون في الولايات المتحدة إغاثة إنسانية مع استمرار الصراع بين إسرائيل وحزب الله

    أعلنت وزارة الأمن الداخلي اليوم الخميس، أن المواطنين اللبنانيين المقيمين في الولايات المتحدة سيحصلون على شكل من أشكال الإغاثة الإنسانية،…

  • تقنية
  • رياضة
  • صحة
  • منوعات

    منوعات

    منوعات

    كم يخصم من رواتب المقيمين والوافدين بالمملكة؟ نسبة خصم التأمينات الاجتماعية لغير السعوديين

    أعلنت وزارة الموارد البشرية والتنمية الاجتماعية السعودية عن نسبة خصم التأمينات الاجتماعية لغير السعوديين لعام 1445 الجديد. للمشترك غير السعودي…

    منوعات

    إعانة عاجلة لاثنتين من السيدات المعيلات فى إطار مساعدات بيت الزكاة والصدقات

    وجَّه فضيلة الإمام الأكبر الأستاذ الدكتور أحمد الطيب، شيخ الأزهر، بصرف إعانة عاجلة لاثنتين من الأمهات المعيلات ضمن برنامج “سند”…

    منوعات

    جامعة القاهرة تعلن تفاصيل امتحانات شهادة التحول الرقمي

    أعلنت كلية الدراسات الإفريقية العليا جامعة القاهرة ، كل المعلومات التى تتعلق بامتحانات شهادة التحول الرقمي FDTC. وقالت كلية الدراسات الإفريقية…

    منوعات

    أخبار الأهلي| نجم مغربي يقترب ومفاجأة بشأن صفقة عمر كمال ..وضربة من الزمالك للقلعة الحمراء

    يشهد النادي الأهلي، أحداثا مثيرة خلال الساعات الماضية ونرصد لكم خلال السطور التالية أبرز ما يدور داخل القلعة الحمراء وتفاصيل…

  • المزيد
    • ثقافة وفنون
    • سياحة وسفر
اشترك معنا
Aa
الخليج ترند
  • اخر الاخبار
  • دوليات
  • سياسة
  • اقتصاد
  • صحة
  • تقنية
  • ثقافة وفنون
  • رياضة
  • سياحة وسفر
  • منوعات
البحث
  • الرئيسية
  • اخر الاخبار
  • دوليات
    • الولايات المتحدة
    • اوروبا
    • اسيا
    • كندا
    • افريقيا
  • اقتصاد
    • اسواق
    • شركات
    • الاستثمار
    • العملات المشفرة
  • سياسة
  • تقنية
  • رياضة
  • صحة
  • منوعات
  • المزيد
    • ثقافة وفنون
    • سياحة وسفر
banner
ابق على إطلاع دائم
اخر مستجدات العالم لحظة بلحظة من جميع المصادر الموثوقة، انضم الينا الآن ليصلك كل جديد الى بريدك الإلكتروني مباشرة.
اشترك الآن

اكتشف المزيد

  • صورة اليوم
  • مقالات رأي
  • اخر الاخبار
  • رائج اليوم
  • ألنشرة البريدية
2023 © المراقب. جميع الحقوق محفوظة.
الخليج ترند > اقتصاد > شركات > أصبح علاج الأمراض الوراثية النادرة أغلى دواء في العالم بتكلفة 4.25 مليون دولار

أصبح علاج الأمراض الوراثية النادرة أغلى دواء في العالم بتكلفة 4.25 مليون دولار

فريق التحرير كتب فريق التحرير منذ سنة واحدة 4 دقيقة للقراءة
شارك

افتح ملخص المحرر مجانًا

رولا خلف، محررة الفايننشال تايمز، تختار قصصها المفضلة في هذه النشرة الأسبوعية.

من المقرر أن يصل سعر العلاج الجيني الجديد لعلاج مرض وراثي نادر للغاية يهاجم الجهاز العصبي المركزي للأطفال الصغار إلى 4.25 مليون دولار في الولايات المتحدة، مما يجعله أغلى دواء في التاريخ.

أصبح Lenmeldy من شركة Orchard Therapeutics هذا الأسبوع أول دواء معتمد في الولايات المتحدة لعلاج حثل المادة البيضاء متبدل اللون (MLD)، وهو اضطراب وراثي قاتل يؤثر على ما متوسطه 40 طفلاً حديث الولادة سنويًا في الولايات المتحدة.

يتسبب الشكل الأكثر خطورة من مرض MLD في فقدان الأطفال في مرحلة الطفولة المتأخرة لجميع وظائفهم الحركية وتدهورهم إلى حالة إنباتية، مما يتطلب في النهاية رعاية مكثفة على مدار الساعة. وهو قاتل بالنسبة لغالبية المرضى بعد خمس سنوات من ظهور الأعراض.

وقالت شركة أوركارد، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية مقرها المملكة المتحدة، والتي اشترتها مؤخراً مجموعة الأدوية اليابانية كيوا كيرين، إن الافتقار إلى علاجات أخرى لمرض MLD يبرر السعر. لكن القرار يشعل الجدل من جديد حول تسعير العلاجات الخلوية والجينية، التي تقدم علاجات ثورية جديدة، وأحيانًا علاجات للمرضى الذين ليس لديهم سوى عدد قليل جدًا من الخيارات الأخرى.

ومن بين أغلى العلاجات الجينية المعتمدة، علاج الهيموفيليا بي من شركة يونيكيور، هيمجينيكس، بسعر 3.5 مليون دولار، وعقار الثلاسيميا زينتيجلو من إنتاج بلوبيرد، بسعر 2.8 مليون دولار.

قال بوبي جاسبار، المؤسس المشارك والرئيس التنفيذي لشركة Orchard، إن Lenmeldy كان “دواءً متحولًا للنموذج”، مضيفًا أن الشركة “ملتزمة بتمكين الوصول الواسع والسريع والمستدام إلى هذا العلاج المهم للمرضى المؤهلين الذين يعانون من بداية مبكرة لمرض MLD”. في الولايات المتحدة”.

حصل علاج Orchard’s MLD على قائمة أسعار تصل إلى 3.9 مليون دولار عندما تمت الموافقة عليه في جميع أنحاء أوروبا في عام 2020 تحت الاسم التجاري Libmeldy، لكن الأنظمة الصحية الوطنية تفاوضت على تخفيضات كبيرة. وفي ألمانيا وصل سعره إلى 2.4 مليون يورو.

واستشهد أوركارد بمراجعة أجراها معهد المراجعة السريرية والاقتصادية (ICER)، وهي منظمة أمريكية غير ربحية تحاول حساب سعر عادل للأدوية، والتي خلصت العام الماضي إلى أن دواء لينميلدي سيكون فعالاً من حيث التكلفة إذا كان سعره يتراوح بين 2.3 مليون دولار و3.9 مليون دولار. .

وقال جاسبار لصحيفة فاينانشيال تايمز إن شركة أوركارد “أخذت على عاتقها دائمًا” تقييم ICER، لكنها قررت تسعير الدواء بسعر أعلى. وقال: “هذه هي قائمة الأسعار لدينا، وسوف ندخل في مناقشات مع الدافعين، وستكون هناك تخفيضات سرية”.

وأضاف غاسبار أنه بدون لينميلدي، “سيموت كل هؤلاء الأطفال إما في العقد الأول أو الثاني من حياتهم وهذا كل شيء”. “حتى ظهور هذا الدواء، لم يكن هناك شيء متاح لهؤلاء الأطفال، ولا توجد طريقة لوقف هذا التدهور المستمر.”

وفي الأشهر التسعة حتى نهاية سبتمبر/أيلول، حقق الدواء إيرادات بقيمة 12.7 مليون دولار، حسبما قال أوركارد في نتائج الربع الثالث في نوفمبر/تشرين الثاني الماضي.

قال بينيت سميث، النائب الأول لمؤسسة Orchard: “يضع MLD عبئًا عاطفيًا واقتصاديًا هائلاً على الأسر ومقدمي الرعاية – الذين يواجهون خسارة كبيرة في الأجور ونفقات إضافية كل عام مع تقدم المرض – وكل ذلك أثناء التعامل مع الألم الذي لا يمكن قياسه لفقدان أطفالهم”. الرئيس والمدير العام لأمريكا الشمالية.

يعمل Lenmeldy عن طريق إدخال نسخة معدلة وراثيا من الجين الذي يسبب MLD في الخلايا الجذعية لدم المريض وتوصيلها عن طريق التسريب. في تجربة أجريت على 37 مريضًا من الأطفال الذين يعانون من بداية مبكرة لمرض MLD وتم علاجهم باستخدام Lenmeldy، كان جميع الأطفال على قيد الحياة في سن السادسة، مقارنة بـ 58% فقط في المجموعة الضابطة. وفي سن الخامسة، كان 71% من المرضى قادرين على المشي دون مساعدة، وكان 85% منهم يتمتعون بنتائج طبيعية في اللغة والإدراك.

فريق التحرير مارس 21, 2024 مارس 21, 2024
شارك المقال
فيسبوك تويتر واتساب واتساب نسخ الرابط طباعة
شارك
المقال السابق بطولة ميامي المفتوحة 2024: سلون ستيفنز تحتفل بعيد ميلادها بإقناع على أنجيليك كيربر – “أكبر حفلة على الإطلاق”
المقال التالي دفعت قصص الجريمة القراء إلى حملات GoFundMe، ولم يكن هناك سوى الضحايا
اترك تعليقك اترك تعليقك

اترك تعليقاً إلغاء الرد

لن يتم نشر عنوان بريدك الإلكتروني. الحقول الإلزامية مشار إليها بـ *

تابع معنا اخر الاخبار لحظة بلحظة واطلع على ما يحدث في العالم من حولك

ابق على إطلاع

اخر مستجدات العالم لحظة بلحظة من جميع المصادر الموثوقة، انضم الينا الآن ليصلك كل جديد.

اشترك الآن

رائج اليوم

مراجعة: Ford Ranger Plug-in Hybrid

اللياقة للغرض. خذ أداة قوة موجهة بحكمة لجميع التسويق flim-flam ، ولا يمكنك أن تخطئ…

تقنية منذ 3 أيام

كيف أصبحت تاكوما ، واشنطن القاتل التسلسلي الكابيتول لأمريكا

في عام 1996 ، اعترف جاك Spillman (A K A the Werewolf Butcher) بقتل ثلاثة…

منوعات منذ 3 أيام

أستاذ زائر في الناتو: إسرائيل ترى أن إيران باتت قادرة على التحول النووي

أكد الدكتور سيد غنيم، أستاذ زائر في الناتو والأكاديمية العسكرية الملكية ببروكسل، أن إسرائيل ترى…

منوعات منذ 3 أيام

يقول الخبراء إن كارين ريد قد تؤمن صفقة كتاب ستة أرقام لدفع الرسوم القانونية

قد تكلف محاكمة القتل البارزة في كارين ريد ملايينها. على الرغم من القراءة العاطلة عن…

اقتصاد منذ 3 أيام

كيف نُفذت الضربة الأميركية على إيران؟ وما الأسلحة المستخدمة؟

نفذت واشنطن ضربات جوية على منشآت نووية إيرانية، مستخدمة قنابل خارقة للتحصينات وصواريخ توماهوك، استهدفت…

اخر الاخبار منذ يومين

اكتشف المزيد

  • صورة اليوم
  • مقالات رأي
  • اخر الاخبار
  • رائج اليوم
  • النشرة البريدية

مقالات ذات صلة

لا ينبغي أن تذهب أوروبا بمفردها على الدفاع

شركات

تعاونية تتخلص من الجزر من إسرائيل بينما يسعى بائع التجزئة إلى “بناء السلام”

شركات

يقول بيل غيتس إنه لن يملأ فجوة تمويل اللقاحات التي خلفتها تخفيضات المساعدات

شركات

أعلن Adani ما يصل إلى 100 مليار دولار للاستثمار ويتجاهل التهم الأمريكية

شركات

“Tiger Fighter” يأخذ HELM في بنك التنمية المدعوم من الصين

شركات

Hull Clean Fuel Hub في خطر بعد صفقة تجارة المملكة المتحدة الأمريكية

شركات

يدعو منظم أستراليا لإضافة YouTube إلى حظر وسائل التواصل الاجتماعي تحت 16 عامًا

شركات

تواجه Google Push UK لتخفيف قبضتها على البحث

شركات
مصدرك الأول لآخر الاخبار العالمية
Facebook Twitter Youtube Instagram Linkedin

2023 © المراقب. جميع الحقوق محفوظة.

روابط هامة

  • الرئيسية
  • من نحن
  • سياسة الخصوصية
  • اعلن معنا
  • اتصل بنا

أهم الأقسام

  • ثقافة وفنون
  • سياحة وسفر
  • سياسة
  • صحة
  • اقتصاد

نرشح لك

نابا تفقد الرعاة لأن المناخ السياسي يهدد جهود التنوع
تحذير للمستخدمين المضاد للاكتئاب حيث بلغت درجات الحرارة 100 درجة
مفتاح إحياء بلدة الأشباح “المتدهور”؟ اجعله instagrammable

صحيفة المراقب هي صحيفة يومية عربية تهتم بآخر اخبار المملكة العربية السعودية والخليج العربي والشرق الأوسط والعالم. تابع معنا اخر اخبار الاقتصاد والرياضة والسياسة واهم القضايا التي تهم المواطن العربي.

Welcome Back!

Sign in to your account

نسيت كلمة المرور؟