باستخدام هذا الموقع ، فإنك توافق على سياسة الخصوصية و شروط الاستخدام .
القبول

انضم الى قائمة المتابعين لتصلك جميع الاخبار مباشرة. اشترك الآن

الخليج ترند
  • الرئيسية
  • اخر الاخبار
  • دوليات
    • الولايات المتحدة
    • اوروبا
    • اسيا
    • كندا
    • افريقيا
  • اقتصاد
    • اسواق
    • شركات
    • الاستثمار
    • العملات المشفرة
  • سياسة

    سياسة

    سياسة

    الرجل المتهم بمحاولة اغتيال ترامب يطلب من القاضية إيلين كانون التنحي عن قضيته

    يطلب الرجل المتهم بالجلوس خلف سياج متصل بسلسلة على حدود ملعب الغولف التابع لدونالد ترامب في فلوريدا ومعه بندقية، بزعم…

    سياسة

    هابرمان: أصبحت لغة ترامب أكثر قتامة

    هابرمان: أصبحت لغة ترامب أكثر قتامة تقول المحللة السياسية لشبكة CNN، ماجي هابرمان، إن لغة الرئيس السابق دونالد ترامب خلال…

    سياسة

    بالنسبة لبايدن، فإن وفاة السنوار تضخ حالة من عدم اليقين – ولكنها أيضًا تفتح بابًا – لحل الصراع في غزة

    على مدار أشهر، ظل المسؤولون الأمريكيون المحبطون الذين يتطلعون إلى إنهاء الحرب في غزة يفكرون بهدوء في السيناريو الوحيد الذي…

    سياسة

    سيتم منح المواطنين اللبنانيين الذين يعيشون في الولايات المتحدة إغاثة إنسانية مع استمرار الصراع بين إسرائيل وحزب الله

    أعلنت وزارة الأمن الداخلي اليوم الخميس، أن المواطنين اللبنانيين المقيمين في الولايات المتحدة سيحصلون على شكل من أشكال الإغاثة الإنسانية،…

  • تقنية
  • رياضة
  • صحة
  • منوعات

    منوعات

    منوعات

    دعاء اول جمعة من ذي الحجة 1444 أجمل أدعية الجمعة الأولى من ذي الحجة

    دعاء اول جمعة من ذي الحجة 1444 أجمل أدعية الجمعة الأولى من ذي الحجة يعتبر دعاء أول جمعة من ذي…

    عدم تناول هذه الأطعمة قد يؤدي لأمراض القلب.. دراسة تحذر

    بعد تحليل كبير لما يقرب من 250000 شخص ، أطلق الباحثون على منتجات الألبان كاملة الدسم واحدة من ستة أطعمة…

    منوعات

    “اسماء الناجحين” اسماء الاوائل في الشهادة الثانوية ليبيا 2023 عبر موقع وزارة التربية والتعليم الليبية

    اسماء الاوائل في الشهادة الثانوية ليبيا هي عبارة تثير الكثير من الشغف والترقب بين الطلاب وأولياء الأمور في ليبيا. فهي…

    منوعات

    المسلماني: 12 ألف مصري طلبوا شراء السيارات الطائرة

    أكد الإعلامي أحمد المسلماني، أن 12 ألف مصري طلبوا شراء السيارات الطائرة، مشيرا إلى أنه بدءا من اختراع السيارات والطائرات…

  • المزيد
    • ثقافة وفنون
    • سياحة وسفر
اشترك معنا
Aa
الخليج ترند
  • اخر الاخبار
  • دوليات
  • سياسة
  • اقتصاد
  • صحة
  • تقنية
  • ثقافة وفنون
  • رياضة
  • سياحة وسفر
  • منوعات
البحث
  • الرئيسية
  • اخر الاخبار
  • دوليات
    • الولايات المتحدة
    • اوروبا
    • اسيا
    • كندا
    • افريقيا
  • اقتصاد
    • اسواق
    • شركات
    • الاستثمار
    • العملات المشفرة
  • سياسة
  • تقنية
  • رياضة
  • صحة
  • منوعات
  • المزيد
    • ثقافة وفنون
    • سياحة وسفر
banner
ابق على إطلاع دائم
اخر مستجدات العالم لحظة بلحظة من جميع المصادر الموثوقة، انضم الينا الآن ليصلك كل جديد الى بريدك الإلكتروني مباشرة.
اشترك الآن

اكتشف المزيد

  • صورة اليوم
  • مقالات رأي
  • اخر الاخبار
  • رائج اليوم
  • ألنشرة البريدية
2023 © المراقب. جميع الحقوق محفوظة.
الخليج ترند > اقتصاد > شركات > أصبح علاج الأمراض الوراثية النادرة أغلى دواء في العالم بتكلفة 4.25 مليون دولار

أصبح علاج الأمراض الوراثية النادرة أغلى دواء في العالم بتكلفة 4.25 مليون دولار

فريق التحرير كتب فريق التحرير منذ سنة واحدة 4 دقيقة للقراءة
شارك

افتح ملخص المحرر مجانًا

رولا خلف، محررة الفايننشال تايمز، تختار قصصها المفضلة في هذه النشرة الأسبوعية.

من المقرر أن يصل سعر العلاج الجيني الجديد لعلاج مرض وراثي نادر للغاية يهاجم الجهاز العصبي المركزي للأطفال الصغار إلى 4.25 مليون دولار في الولايات المتحدة، مما يجعله أغلى دواء في التاريخ.

أصبح Lenmeldy من شركة Orchard Therapeutics هذا الأسبوع أول دواء معتمد في الولايات المتحدة لعلاج حثل المادة البيضاء متبدل اللون (MLD)، وهو اضطراب وراثي قاتل يؤثر على ما متوسطه 40 طفلاً حديث الولادة سنويًا في الولايات المتحدة.

يتسبب الشكل الأكثر خطورة من مرض MLD في فقدان الأطفال في مرحلة الطفولة المتأخرة لجميع وظائفهم الحركية وتدهورهم إلى حالة إنباتية، مما يتطلب في النهاية رعاية مكثفة على مدار الساعة. وهو قاتل بالنسبة لغالبية المرضى بعد خمس سنوات من ظهور الأعراض.

وقالت شركة أوركارد، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية مقرها المملكة المتحدة، والتي اشترتها مؤخراً مجموعة الأدوية اليابانية كيوا كيرين، إن الافتقار إلى علاجات أخرى لمرض MLD يبرر السعر. لكن القرار يشعل الجدل من جديد حول تسعير العلاجات الخلوية والجينية، التي تقدم علاجات ثورية جديدة، وأحيانًا علاجات للمرضى الذين ليس لديهم سوى عدد قليل جدًا من الخيارات الأخرى.

ومن بين أغلى العلاجات الجينية المعتمدة، علاج الهيموفيليا بي من شركة يونيكيور، هيمجينيكس، بسعر 3.5 مليون دولار، وعقار الثلاسيميا زينتيجلو من إنتاج بلوبيرد، بسعر 2.8 مليون دولار.

قال بوبي جاسبار، المؤسس المشارك والرئيس التنفيذي لشركة Orchard، إن Lenmeldy كان “دواءً متحولًا للنموذج”، مضيفًا أن الشركة “ملتزمة بتمكين الوصول الواسع والسريع والمستدام إلى هذا العلاج المهم للمرضى المؤهلين الذين يعانون من بداية مبكرة لمرض MLD”. في الولايات المتحدة”.

حصل علاج Orchard’s MLD على قائمة أسعار تصل إلى 3.9 مليون دولار عندما تمت الموافقة عليه في جميع أنحاء أوروبا في عام 2020 تحت الاسم التجاري Libmeldy، لكن الأنظمة الصحية الوطنية تفاوضت على تخفيضات كبيرة. وفي ألمانيا وصل سعره إلى 2.4 مليون يورو.

واستشهد أوركارد بمراجعة أجراها معهد المراجعة السريرية والاقتصادية (ICER)، وهي منظمة أمريكية غير ربحية تحاول حساب سعر عادل للأدوية، والتي خلصت العام الماضي إلى أن دواء لينميلدي سيكون فعالاً من حيث التكلفة إذا كان سعره يتراوح بين 2.3 مليون دولار و3.9 مليون دولار. .

وقال جاسبار لصحيفة فاينانشيال تايمز إن شركة أوركارد “أخذت على عاتقها دائمًا” تقييم ICER، لكنها قررت تسعير الدواء بسعر أعلى. وقال: “هذه هي قائمة الأسعار لدينا، وسوف ندخل في مناقشات مع الدافعين، وستكون هناك تخفيضات سرية”.

وأضاف غاسبار أنه بدون لينميلدي، “سيموت كل هؤلاء الأطفال إما في العقد الأول أو الثاني من حياتهم وهذا كل شيء”. “حتى ظهور هذا الدواء، لم يكن هناك شيء متاح لهؤلاء الأطفال، ولا توجد طريقة لوقف هذا التدهور المستمر.”

وفي الأشهر التسعة حتى نهاية سبتمبر/أيلول، حقق الدواء إيرادات بقيمة 12.7 مليون دولار، حسبما قال أوركارد في نتائج الربع الثالث في نوفمبر/تشرين الثاني الماضي.

قال بينيت سميث، النائب الأول لمؤسسة Orchard: “يضع MLD عبئًا عاطفيًا واقتصاديًا هائلاً على الأسر ومقدمي الرعاية – الذين يواجهون خسارة كبيرة في الأجور ونفقات إضافية كل عام مع تقدم المرض – وكل ذلك أثناء التعامل مع الألم الذي لا يمكن قياسه لفقدان أطفالهم”. الرئيس والمدير العام لأمريكا الشمالية.

يعمل Lenmeldy عن طريق إدخال نسخة معدلة وراثيا من الجين الذي يسبب MLD في الخلايا الجذعية لدم المريض وتوصيلها عن طريق التسريب. في تجربة أجريت على 37 مريضًا من الأطفال الذين يعانون من بداية مبكرة لمرض MLD وتم علاجهم باستخدام Lenmeldy، كان جميع الأطفال على قيد الحياة في سن السادسة، مقارنة بـ 58% فقط في المجموعة الضابطة. وفي سن الخامسة، كان 71% من المرضى قادرين على المشي دون مساعدة، وكان 85% منهم يتمتعون بنتائج طبيعية في اللغة والإدراك.

فريق التحرير مارس 21, 2024 مارس 21, 2024
شارك المقال
فيسبوك تويتر واتساب واتساب نسخ الرابط طباعة
شارك
المقال السابق بطولة ميامي المفتوحة 2024: سلون ستيفنز تحتفل بعيد ميلادها بإقناع على أنجيليك كيربر – “أكبر حفلة على الإطلاق”
المقال التالي دفعت قصص الجريمة القراء إلى حملات GoFundMe، ولم يكن هناك سوى الضحايا
اترك تعليقك اترك تعليقك

اترك تعليقاً إلغاء الرد

لن يتم نشر عنوان بريدك الإلكتروني. الحقول الإلزامية مشار إليها بـ *

تابع معنا اخر الاخبار لحظة بلحظة واطلع على ما يحدث في العالم من حولك

ابق على إطلاع

اخر مستجدات العالم لحظة بلحظة من جميع المصادر الموثوقة، انضم الينا الآن ليصلك كل جديد.

اشترك الآن

رائج اليوم

Squid Game يتصدر قائمة أكثر 100 مسلسل مشاهدة عبر المنصات

تصدّر مسلسل “لعبة الحبار” (Squid Game) قائمة أكثر المسلسلات مشاهدة عبر جميع المنصات، بما في…

منوعات منذ 3 أيام

ياسر ابراهيم يكشف سر تدهور علاقة كولر مع لاعبي الأهلي

أكد ياسر إبراهيم نجم النادي الأهلي، أن سر تدهور علاقة كولر المدير الفني مع لاعبي…

منوعات منذ 3 أيام

محيطات الأرض تنمو الحياة البحرية الأغمق والتهديد في جميع أنحاء العالم: الدراسة

أصبحت المحيطات في جميع أنحاء العالم أغمق على مدار العقدين الماضيين ، مما يترك الباحثين…

منوعات منذ 3 أيام

أحداث المنوفية.. تشييع جثمان وكيل إدارة المرور في جنازة عسكرية.. وتأجيل محاكمة فران هتك عرض طفـ.لة

شهدت محافظة المنوفية أمس الخميس عددا من الأحداث علي مدار اليوم.استشهاد وكيل الإدارة العامة للمرور…

منوعات منذ 3 أيام

روسيا تحذر أوكرانيا: خياركم بين التفاوض أو الهزيمة في ساحة القتال

قال مندوب روسيا الدائم لدى الأمم المتحدة، فاسيلي نيبينزيا، إن أمام أوكرانيا خيارين لا ثالث…

منوعات منذ 3 أيام

اكتشف المزيد

  • صورة اليوم
  • مقالات رأي
  • اخر الاخبار
  • رائج اليوم
  • النشرة البريدية

مقالات ذات صلة

تحذر الأعمال الصناعية في المملكة المتحدة مع تكاليف الطاقة المرتفعة

شركات

سباق كليات إدارة الأعمال لمواكبة التطورات في الذكاء الاصطناعي

شركات

23andme مؤسس يقول إن شركة Fortune 500 تعود إلى عرض شراء جديد

شركات

الوزراء لإعادة تصميم المجال الجوي في لندن السريع في الدفع من أجل النمو

شركات

يتم توسيع تطبيق NHS في محاولة لخفض قوائم الانتظار في المملكة المتحدة

شركات

Astrazeneca يكشف عن الدواء لعلاج سرطان الثدي المتحور قبل أن يبدأ في النمو

شركات

المملكة المتحدة لحث إدارة ترامب على تنفيذ اتفاق الصفر الصدري

شركات

داخل M&S Haters 'البحث عن أهداف جديدة

شركات
مصدرك الأول لآخر الاخبار العالمية
Facebook Twitter Youtube Instagram Linkedin

2023 © المراقب. جميع الحقوق محفوظة.

روابط هامة

  • الرئيسية
  • من نحن
  • سياسة الخصوصية
  • اعلن معنا
  • اتصل بنا

أهم الأقسام

  • ثقافة وفنون
  • سياحة وسفر
  • سياسة
  • صحة
  • اقتصاد

نرشح لك

جامعة حلوان تطلق دورة احترافية في تحرير النصوص والتدقيق الإملائي
طريقة عمل ميني عزيزية.. بمذاق لا يقاوم
رئيس تشيلي: إسرائيل تمارس تطهير عرقي في غزة

صحيفة المراقب هي صحيفة يومية عربية تهتم بآخر اخبار المملكة العربية السعودية والخليج العربي والشرق الأوسط والعالم. تابع معنا اخر اخبار الاقتصاد والرياضة والسياسة واهم القضايا التي تهم المواطن العربي.

Welcome Back!

Sign in to your account

نسيت كلمة المرور؟