احصل على ملخص المحرر مجانًا
تختار رولا خلف، رئيسة تحرير صحيفة الفاينانشال تايمز، قصصها المفضلة في هذه النشرة الأسبوعية.
حذرت شركات الأدوية والباحثين ومجموعات المرضى من أن القواعد الجديدة للاتحاد الأوروبي تهدد بخفض عدد العلاجات الجديدة للأمراض النادرة بسبب القيود الأكثر صرامة على التجارب الطبية.
وقد دعت ما يقرب من 40 مجموعة، بما في ذلك مرضى السرطان في أوروبا، والرابطة الأوروبية لجراحة المسالك البولية، والاتحاد العالمي للهيموفيليا، بروكسل إلى مراجعة القواعد – التي تعطي وزناً أقل للتجارب السريرية أحادية الذراع، حيث لا تتلقى مجموعة واحدة من المرضى العلاج – قبل دخولها حيز التنفيذ في يناير/كانون الثاني.
وقالوا إن المبادئ التوجيهية التي أصدرتها الهيئات التنظيمية في الاتحاد الأوروبي من شأنها أن تجعل من الصعب للغاية الحصول على موافقة على الأدوية الخاصة بالأمراض النادرة، التي لا يوجد سوى عدد قليل من المرضى، من خلال إعطاء الأولوية للتجارب الجماعية الباهظة الثمن. ومن الأمثلة على ذلك متلازمة ويسكوت ألدريتش، التي تسبب التهابات متكررة ونزيفًا وأكزيما وزيادة خطر الإصابة بأمراض المناعة الذاتية والسرطان.
وقالت منظمة تحالف الطب التجديدي، وهي منظمة مناصرة لقطاع العلاج الخلوي والجيناتي، إن التجارب السريرية العشوائية، التي غالبا ما تتطلب من مجموعة من المرضى تلقي علاج وهمي، باهظة الثمن وغير أخلاقية، لأن إعطاء دواء وهمي غير فعال لشخص يعاني من مثل هذا المرض الشديد من شأنه أن يسبب معاناة لا داعي لها.
وقال باولو مورجيسي، نائب رئيس الشؤون العامة في ARM في أوروبا: “في الأمراض النادرة، غالبًا ما تكون التجارب السريرية الفردية ضرورية لأسباب أخلاقية وعملية وعلمية”.
“إن المبادئ التوجيهية المشتركة للتقييم السريري تتجاهل إلى حد كبير هذا الواقع وتفوت فرصة هائلة لبناء نظام حديث للاتحاد الأوروبي. وفي غياب التغييرات، فإن النهج الحالي من شأنه أن يقوض هدف الاتحاد الأوروبي المتمثل في توفير العلاجات التحويلية للمرضى بشكل أسرع وقد يمنع الوصول إليها في العديد من الدول الأعضاء في الاتحاد الأوروبي.”
تم تقديم المبادئ التوجيهية مع تزايد الاهتمام بالعلاجات الخلوية والجينية الجديدة المبتكرة ولكن باهظة الثمن والتي تعالج السرطان والأمراض النادرة. وفقًا لمزود البيانات IQVIA، تم إطلاق 76 علاجًا خلويًا وجينيًا على مستوى العالم بحلول نهاية عام 2023، وهو ضعف العدد قبل عقد من الزمان.
وقد وجد تحليل ARM أن حوالي 80% من العلاجات المتقدمة المعتمدة والمتاحة في الاتحاد الأوروبي تستخدم دراسات أحادية الذراع تستغني عن المجموعة الضابطة. وعلى النقيض من ذلك، تعتبر التجارب العشوائية المضبوطة الطريقة الأكثر صرامة للبحث السريري وتتضمن مقارنة العلاجات الجديدة بالمعيار الحالي للرعاية، أو العلاج الوهمي حيث لا يوجد علاج قياسي. وكثيراً ما يجري الباحثون تجارب “عمياء” حيث لا يعرف المشاركون أي عقار يتلقونه.
وفي محاولة للتغلب على القواعد الجديدة، قالت مؤسسة تيليثون الخيرية الإيطالية إنها تحاول تأمين الحصول على ترخيص لعلاجها التجريبي لمتلازمة ويسكوت ألدريتش قبل يناير/كانون الثاني.
صرح ستيفانو بنفينوتي، رئيس الشؤون العامة، لصحيفة فاينانشال تايمز بأنه لا يمكن إجراء تجارب عشوائية لأن هذه الحالة تؤثر فقط على أربعة من كل مليون رجل. أما النساء اللاتي يحملن الجين المعيب فلا يتأثرن بهذه الحالة. ويمكن علاج هذه الحالة عن طريق زرع نخاع العظم.
إن منشأة تيليثون في ميلانو هي الموقع الوحيد المرخص له باستضافة العلاج التجريبي. وقال بنفينوتي إنه يشعر بالقلق من أنه حتى لو وافقت إيطاليا على العلاج، فلن ترسل الدول الأخرى المرضى لأن المبادئ التوجيهية تخاطر “بتقييم غير حاسم” للتجارب أحادية الذراع.
ويأمل المنظمون أن تسمح القواعد، التي اعتمدتها المفوضية الأوروبية في مايو/أيار الماضي، للدول بترخيص الأدوية بسرعة أكبر مع عمل الدول معا على التقييمات السريرية المشتركة.
وقالت المفوضية في ذلك الوقت: “سوف يساعدهم هذا على اتخاذ القرار بشأن استخدامه في النظام الصحي الوطني … وبالتالي اتخاذ قرارات أكثر فعالية وفي الوقت المناسب عند طرح الأدوية في السوق”.
لا تستبعد المبادئ التوجيهية الجديدة للاتحاد الأوروبي إجراء تجارب أحادية الذراع، وستتخذ كل دولة عضو قراراتها الخاصة بناءً على تقارير JCA.
يسري هذا التنظيم الخاص بتقييم التكنولوجيا الصحية على علاجات السرطان والعلاجات المتقدمة اعتبارًا من 12 يناير، وعلى جميع الأدوية اعتبارًا من عام 2030.
وقال بنفينوتي إن القواعد إيجابية لكن إرشادات التنفيذ كانت مقيدة للغاية. وأضاف: “الطريقة التي كتبت بها الإرشادات الآن مخيفة. في أوروبا القارية نحب التنظيم كثيرًا (لكنهم) لم يأخذوا في الاعتبار خصوصية بعض هذه العلاجات المتقدمة”.
وأضاف أن العديد من شركات الأدوية تخلت عن علاجات الأمراض النادرة لأنه من الصعب تحقيق عائد على الاستثمار مع وجود عدد قليل جدًا من المرضى. في عام 2016، طورت شركة تيليثون أول علاج لمرض “الولد الفقاعي”، وهو مرض مناعي ذاتي يتطلب من المصابين العيش في بيئة معقمة.
وقد نجح العلاج الجيني Strimvelis، الذي تبلغ تكلفته 600 ألف يورو، في علاج 45 مريضاً يعانون من نقص المناعة الشديد المشترك لإنزيم أدينوسين ديميناز في أكثر من 20 دولة.
تقرير إضافي بقلم إيان جونستون
