وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على أول علاج جيني لمرض عضلي نادر لدى الأطفال ، على أن يُعطى للفئة العمرية 45 سنوات ، بناءً على الأدلة المتاحة ، وفي تجربة سريرية جارية ، يجب أن يثبت الدواء فعاليته في تحسين الوظيفة الجسدية والحركة لدى مرضى الحثل العضلي Duchenne muscularis ، وفقًا لشبكة CNN.
يسبب الحثل العضلي الدوشيني ضعفًا تدريجيًا في العضلات يمكن أن يسلب الأطفال قدرتهم على المشي خلال فترة المراهقة ، ولا يعيش الكثير منهم بشكل جيد في الثلاثينيات من العمر. يصيب المرض واحدة من بين 3300 فتاة ، وسيكلف الدواء 3.2 مليون دولار لكل مريضة. تم تصميمه ليؤخذ مرة واحدة فقط.
وفقًا لبريان أبراهامز ، محلل في وول ستريت ، تمت الموافقة على العقار للأطفال الذين تتراوح أعمارهم بين 4 و 5 سنوات ، وهي فئة عمرية تمثل حوالي 6٪ من جميع المصابين بضمور العضلات الدوشيني ، ويقدر أن سعر العقار سيكون 2.8 مليون دولار لكل منهما. . المريض ، والذي يمكن أن يدر عائدات بقيمة 2.1 مليار دولار من الدفعة الأولية المؤهلة للدواء.
قال الدكتور بيتر ماركس ، مدير مركز التقييم البيولوجي والبحوث التابع لإدارة الغذاء والدواء: “تظل إدارة الغذاء والدواء ملتزمة بتسهيل تطوير علاجات جديدة ومبتكرة للحد من تأثير المرض وتحسين النتائج ونوعية الحياة للمتضررين”.
