وفي اختبار أولي صغير على البشر، أظهر الباحثون أن حقنة واحدة من علاج جديد لتحرير الجينات يمكن أن تقلل من نسبة الكولسترول، وهي المادة الدهنية التي تسد الشرايين وتصلبها مع مرور الوقت.
تم إجراء التجربة على 10 مشاركين يعانون من حالة وراثية تسبب ارتفاعًا شديدًا في مستويات الكوليسترول الضار، أو LDL، مما قد يؤدي إلى نوبة قلبية في سن مبكرة. وعلى الرغم من تناولهم أدوية لخفض الكولسترول، كان المتطوعون يعانون بالفعل من أمراض القلب. وانضموا إلى تجربة أجريت في نيوزيلندا والمملكة المتحدة، أجرتها شركة Verve Therapeutics، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية مقرها في كامبريدج بولاية ماساتشوستس.
ويهدف علاج تحرير الجينات إلى خفض نسبة الكوليسترول بشكل دائم باستخدام تقنية كريسبر لتحرير جين في الكبد. أعطى الباحثون حقنة واحدة، بجرعات مختلفة، للمرضى الذين كان متوسط أعمارهم 54 عامًا. في حين أن الجرعات المنخفضة لم يكن لها تأثير كبير، فإن الجرعة الأعلى خفضت نسبة الكوليسترول الضار LDL بنسبة 55 بالمائة في المريض الوحيد الذي تناولها. وفي الوقت نفسه، شهد مريضان حصلا على الجرعة التالية الأعلى انخفاضًا بنسبة 39% و48%.
تم علاج المريض الأول منذ ستة أشهر فقط، ولا يزال الباحثون يتابعون جميع المشاركين. تم تقديم النتائج الأولية في الاجتماع السنوي لجمعية القلب الأمريكية في فيلادلفيا في 12 نوفمبر.
يمكن أن يوفر تحرير الجينات خيارًا أكثر استدامة لعلاج ارتفاع نسبة الكوليسترول الوراثي، والذي يتطلب اليوم علاجًا طويل الأمد. “تتكون الرعاية الحالية من حبوب يومية وحقن متقطعة يجب تناولها على مدى عقود. وقال أندرو بيلينجر، كبير المسؤولين العلميين في شركة Verve Therapeutics، في مؤتمر صحفي خلال عطلة نهاية الأسبوع، إن هذا يضع عبئًا علاجيًا ثقيلًا للغاية على المرضى ومقدمي الخدمات ونظام الرعاية الصحية.
لكن لم يستخدم أحد تحرير الجينات لخفض نسبة الكوليسترول لدى البشر من قبل. وقال كارول واتسون، طبيب القلب بجامعة كاليفورنيا، خلال المؤتمر الصحفي: “هذه استراتيجية يمكن أن تكون ثورية”. “لكن علينا التأكد من أنها آمنة.”
يستخدم العلاج شكلاً أحدث وأكثر دقة من Crispr يسمى التحرير الأساسي لتعطيل جين في الكبد يسمى PCSK9. يلعب هذا الجين دورًا حاسمًا في التحكم في نسبة الكوليسترول الضار في الدم. فبدلاً من قطع الجينات، كما تم تصميم تقنية Crispr للقيام بذلك، يقوم تحرير القاعدة ببساطة بتبديل حرف DNA بحرف آخر. تم تصميم علاج Verve لتغيير الحرف A إلى الحرف G، والذي يحول بشكل فعال PCSK9 الجينات قبالة.
